États-Unis : un médicament contre la cécité vendu 850 000 Dollars

C'est un chiffre qui fait tourner la tête : un traitement unique avec le Luxturna, la première thérapie génique approuvée par la Food and Drug Administration américaine pour un trouble héréditaire, coûtera la somme colossale de 425 000 par œil. Spark Therapeutics Inc., le fabricant du voretigene neparvovec, basé à Philadelphie, a annoncé le 3 janvier qu'il avait conclu un accord de principe pour rendre le traitement unique disponible aux patients présentant un défaut génétique rare conduisant souvent à la cécité. Selon un porte-parole de Spark Therapeutics, la mutation affecte les deux yeux et intervient habituellement au même rythme, ce qui fait que la plupart des patients devraient avoir besoin d'un traitement pour les deux yeux.

Dans certains cas, cette thérapie génique sera disponible dans le cadre d'une « entente de remboursement fondée sur les résultats ». La société a également annoncé que sa proposition aux Centers for Medicare et Medicaid Services, le programme gouvernemental américain qui couvre environ 100 millions d'Américains, permettrait des paiements échelonnés pour le médicament. « Pour une thérapie ponctuelle, comme Luxturna, un modèle de paiement et de distribution non traditionnel est nécessaire pour répondre aux besoins de toutes les parties -patients, payeurs et fournisseurs », a déclaré Jennifer Luddy, porte-parole d'Express Scripts.

Le médicament est destiné aux patients atteints de dystrophie rétinienne due à une mutation du gène RPE65. Cette anomalie génétique rare entraîne une déficience visuelle sévère dès l'enfance et peut éventuellement mener à la cécité. La société estime que « la population totale aux États-Unis, en Europe et certains autres marchés dans les Amériques et en Asie/Pacifique est d'environ 6 000 individus » qui sont affectés par la mutation ciblée par le Luxturna, a expliqué Monique da Silva, porte-parole de Spark Therapeutics.

Le Luxturna est un liquide qui est injecté directement dans l'œil avec une aiguille microscopique lors d'une intervention chirurgicale. Le médicament fournit un troisième gène -un gène RPE65 normal- aux cellules de la rétine, une couche de tissu qui tapisse l'arrière de l'œil. Cette troisième version du gène ne supprime pas ou ne remplace pas les deux gènes mutés responsables de la maladie, qui restent à l'intérieur des cellules. Cependant, le gène normal délivré par le traitement est capable de fonctionner dans les cellules rétiniennes et de corriger les problèmes de vision.